LA
RECHERCHE
BBS

Développement de thérapies innovantes pour traiter le symptôme le plus invalidant du syndrome :
la rétinopathie pigmentaire

L'ÉQ
UIPE

Hélène DOLLFUS

(Institut Génétique Médical d'Alsace)

Deniz DALKARA

(Institut de la Vision - Paris)

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Olivier GOUREAU 

(Institut de la Vision Paris)

Sur l'impulsion de l’association BBS France,l’Institut de Génétique Médical d’Alsace (Strasbourg- Pr Hélène Dollfus) et l’Institut de la vision (Paris -Pr Olivier Goureau et Deniz Dalkara) associent leurs expertises dans la production de vecteurs de thérapie génique et d’organoïdes pour la mise au point de la première thérapie innovante dans le syndrome de Bardet-Biedl.

Objectifs :

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• tester l'efficacité d'une toute nouvelle thérapie génique,

• mettre au point un modèle biologique non animal (organoïde) de la maladie,

• rechercher de nouvelles molécules à potentiel thérapeutique.

Coût du programme sur 3 ans :

182 000 euros

La perte de la vue représente un énorme fardeau social en terme de qualité de vie et il est ainsi urgent de développer des stratégies visant à "réparer" la rétine. Dans ce contexte, les modèles qui seront développés dans le cadre de ce projet pourraient être étendus à un grand nombre de mutations menant à d'autres formes de rétinopathie pigmentaire. Ils présenteront un intérêt majeur pour les études précliniques et cliniques, et constitueront alors un accélérateur pour la conception de stratégies thérapeutiques efficaces.

Vous pouvez contribuer à ce progrès et à redonner espoir à nos malades :

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